「治験」とは、厚生労働省による新薬としての承認を得ることを目的とし、未承認薬を用いて主に製薬企業が主体となって行う臨床試験で、これまで患者さんに使われたことのない新しい薬、あるいはこれまでその病気では使われたことのない薬の安全性や有効性を調べる臨床試験です。厚生労働省による承認が得られたら、企業が薬を販売し、認められた病気の範囲内で一般に使えるようになるのです。

一方、研究者（医師）主導臨床試験は、研究者（医師）が主体となって非営利で行うもので、これまで厚生労働省で承認された薬、治療法や診断法を用いて、その中から最良の治療法や診断法を確立すること、薬のよりよい組み合わせを確立することなどを目的としています。

「治験」が薬そのものの安全性や有効性を調べることを目的としていることが多いのに対し、「研究者（医師）主導臨床試験」はそのような薬も含め、時には手術や放射線療法などとの組み合わせも考えて、患者さんにどのような治療を行うのが良いのか、治療法の安全性や有効性を調べることを目的としていることが多いという違いがあります。

最近は、薬事法という薬に関する法律が改正され、医師自らが「治験」を実施することができるようになりました。これを「医師主導治験」と呼びます。これらの臨床試験の種類をまとめると上の図のようになります。