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一般の皆さん・患者さん未承認薬を使った臨床試験について

海外で承認されているけれども、日本ではまだ厚生労働省から承認されていない薬(国内未承認薬)を使った臨床試験を行うためには、「研究者(医師)主導臨床試験」ではなく、薬事法という法律に従った「治験」を実施する必要があります。

「治験」とは一般には薬を開発している製薬企業が医師に依頼をして実施する臨床試験のことを指しますが、薬事法が改正され、医師が自ら治験を実施することができるようになりました。この医師が自ら実施する治験のことを特に「医師主導治験」と呼んで企業が行う治験と区別しています。

なお、海外で承認されているけれどもまだ日本で承認されていない薬のうち、一部の薬については、厚生労働省のウェブサイト「外部サイトへのリンクです。未承認薬使用問題検討会議での検討結果を受けて国内で治験準備中又は実施中の医薬品に関する情報」から情報を入手することが出来ます。

また、現在開発中の薬や、既に国内で承認されている薬で新たな効能・効果の追加を目指している薬について、財団法人日本医薬情報センター(JAPIC)の「外部サイトへのリンクです。臨床試験情報」や、社団法人日本医師会治験促進センターの「外部サイトへのリンクです。Clinical Trial Registration:臨床試験(治験)の登録と結果の公表について」から、さらに、IFPMA(International Federation of Pharmaceutical Manufacturers & Associations)による、 「外部サイトへのリンクです。臨床試験ポータルサイト」から情報を得ることが出来ます。

※これらの情報は、臨床試験に参加する患者さんを募集するための情報ではありませんのでご注意ください。また、JCOGではご紹介しているウェブサイトの内容についてのお問い合わせ等はお受けすることが出来ませんのでご了承ください。

未承認薬使用問題検討会議

未承認薬使用問題検討会議とは、『欧米諸国で承認されているが、国内では未承認の医薬品(以下「未承認薬」という)について、

  • 欧米諸国での承認状況及び学会・患者要望を定期的に把握し、
  • 臨床上の必要性と使用の妥当性を科学的に検証する

とともに、

  • 当該未承認薬について確実な治験実施につなげる

ことにより、その使用機会の提供と安全確保を図ること』(外部サイトへのリンクです。未承認薬使用問題検討会議 会議資料)を目的として厚生労働大臣が設置する、学識経験者による会議です。

未承認薬使用問題検討会議で取り上げられた医薬品は、製薬企業による承認申請が行われた後、外部サイトへのリンクです。独立行政法人 医薬品医療機器総合機構による審査、薬事・食品衛生審議会への諮問を経て薬事法上の承認に至ります。
つまり、未承認薬使用問題検討会議での評価によって医薬品が承認されるわけではなく、その後に実施された治験の結果も含めて「総合機構の審査は厳正中立に」行われます(外部サイトへのリンクです。第4回未承認薬使用問題検討会議速記録)。

未承認薬使用問題検討会議で検討された医薬品に対するもう少し詳しい情報として、「ワーキンググループ検討結果報告書」という文書が外部サイトへのリンクです。検討会議の資料と共に公開されています。ただし、この文書は、報告書作成時点までの主として欧米での評価をまとめたものであり、国内で実施されている治験の結果などを詳細に記したものではありません。

未承認薬使用問題検討会議で取り上げられる欧米で承認された医薬品は、必ずしも生存期間を延長することが証明されているとは限りません。また、欧米で承認されているからといって重篤な副作用が無いわけではなく、致死的な副作用・有害事象が発現することもあります。

独立行政法人 医薬品医療機器総合機構による審査の結果は、「外部サイトへのリンクです。医薬品医療機器情報提供ホームページ 新薬の承認に関する情報」で承認後速やかに提供されます。

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